新传媒网根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过基因编辑的免疫细胞可以在癌症患者接受后数月持续存在、茁壮成长并发挥作用。该团队表明，从患者身上取出并带回实验室环境的细胞能够在最初制造和输注数月后杀死癌症。对这些细胞的进一步分析证实，它们以三种特定方式成功编辑，标志着对人类基因组的多重编辑首次获得批准的研究用途。这是美国首次在人类身上测试基因编辑方法的临床试验，今天在《科学》杂志上发表了这一新数据继去年的初步报告之后，研究人员能够使用 CRISPR/Cas9 技术成功编辑三名癌症患者的免疫细胞。Penn 正在与帕克癌症免疫疗法和 Tmunity Therapeutics 研究所合作进行正在进行的研究。
“我们从参加这项临床试验的前三名患者中获得的数据证明了两件重要的事情，据我们所知，这是以前从未有人证明过的。首先，我们可以在制造过程中成功地精确地进行多次编辑，由此产生的细胞在人体比以前公布的任何数据都显示的要多。其次，到目前为止，这些细胞已经显示出持续攻击和杀死肿瘤的能力，”医学博士、免疫疗法理查德·W·瓦格 (Richard W. Vague) 教授兼该中心主任卡尔·朱恩 (Carl June) 说。艾布拉姆森癌症中心的细胞免疫疗法和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院帕克癌症免疫疗法研究所所长以及该研究的资深作者。
这些发现是宾夕法尼亚大学作为细胞和基因治疗先驱的历史上的最新里程碑，包括为儿科和成人血癌患者开发首个 FDA 批准的 CAR T 细胞疗法 Kymriah 。
参与该试验的患者由宾夕法尼亚大学血液系统恶性肿瘤科主任、医学博士 Edward A. Stadtmauer 和该研究的共同主要作者 Joseph A. Fraietta 博士以及微生物学助理教授 Joseph A. Fraietta 共同治疗。佩恩。共同资深作者是 Simon F. Lacey 博士，他是细胞免疫疗法中心转化和相关研究实验室的主任。
这项研究中的方法与 CAR T 细胞疗法密切相关，在 CAR T 细胞疗法中，患者的免疫细胞被设计用来对抗癌症，但它有一些关键的区别。就像 CAR T 一样，这项研究的研究人员从收集患者血液中的 T 细胞开始。然而，该团队并没有为这些细胞配备针对 CD19 等蛋白质的受体，而是首先使用 CRISPR/Cas9 编辑来移除三个基因。前两个编辑移除了 T 细胞的天然受体，因此它们可以重新编程以表达合成的 T 细胞受体，从而使这些细胞能够寻找并摧毁肿瘤。第三次编辑删除了 PD-1，这是一种天然的检查点，有时会阻止 T 细胞完成它们的工作。
