新传媒网系统性硬化症或影响皮肤和内脏器官的硬皮病是最罕见的自身免疫性疾病之一，在美国影响大约 100,000 人(主要是女性)。然而，根据密歇根医学硬皮病项目主任 Dinesh Khanna MBBS 的说法，系统性硬化症是毁灭性的——它在风湿性疾病中的死亡率最高。
由于没有可用于这部分硬皮病患者的许可治疗，风湿病研究人员一直在寻找机会使用已证明对治疗其他自身免疫和风湿病有益的资源和技术。
密歇根医学院和匹兹堡大学的临床医生最近在早期系统性硬化症中探索的一个资源是 FDA 批准的类风湿性关节炎药物托法替尼。他们的研究目标包括确定该药物对患者是否安全，以及了解该药物如何在疾病的细胞水平上发挥作用。
“我们首先想了解，托法替尼是否对患者有任何临床益处，但我们也想知道，健康皮肤细胞与系统性硬化细胞的区别是什么……这种药物是如何起作用的?”卡纳说。
在他们发表在JCI Insight 上的新研究中，研究人员发现托法替尼在早期系统性硬化症患者中具有良好的耐受性，并发现该药物主要影响成纤维细胞和角质形成细胞中的蛋白质干扰素。
研究样本量包括 15 名早期弥漫性皮肤系统性硬化症患者——皮肤硬化和器官问题的患者。在所有参与者中，10 名患者每天两次接受 5 毫克托法替尼，其余患者在双盲随机安慰剂对照试验中接受安慰剂。
在为期 24 周的试验期间，研究人员没有发现在试验结束时或之前出现严重不良反应的患者。此外，为了衡量托法替尼的有效性，改进的 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 和其他措施与患者一起使用，以衡量整个试验过程中的改善情况。
这些结果表明，平均 mRSS 分数和其他措施在试验过程中有所改善。此外，服用安慰剂的患者在 24 周后继续使用开放标签的托法替尼，并且在接下来的 24 周内持续改善，表明该措施有所改善。
